動(dòng)靜記者近日從貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童醫(yī)學(xué)中心了解到,,該中心已成功為一名重型血友病B患者完成了基因治療,目前患者凝血活性穩(wěn)定,,療效顯著,。這標(biāo)志著貴州省在血友病基因治療領(lǐng)域取得了重大突破。

據(jù)貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童血液科主任,、血友病診療中心主任金皎介紹,,該患者現(xiàn)齡19歲,已有10+年重型血友病史,,此前一直靠定期靜脈注射凝血因子注射治療預(yù)防出血,。半年前,經(jīng)評(píng)估為其實(shí)施了基因治療,,經(jīng)過(guò)隨訪,,該患者目前的凝血因子活性穩(wěn)定在100%左右。
金皎表示,,重型血友病B的病人,,需要每周進(jìn)行1~2次的凝血因子靜脈注射治療。即使如此,,他們的凝血因子活性也只能達(dá)到1~3%左右,。雖然可以明顯減少出血,但并不能完全阻止出血發(fā)生,。而且病人是長(zhǎng)期要使用靜脈通路來(lái)進(jìn)行輸血輸注凝血因子,,生活質(zhì)量也會(huì)降低。
“我們給這名患者做治療之前進(jìn)行了評(píng)估和篩查,,首先確定了他是符合基因治療條件的,。去年10月開(kāi)始給他實(shí)施基因治療,輸注過(guò)程很順利,,之后的幾天患者也沒(méi)有發(fā)生不良反應(yīng)?!苯痧ㄕf(shuō),。

兒童血液病專家,,貴州省兒科學(xué)分會(huì)主任委員、貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童醫(yī)學(xué)中心學(xué)科帶頭人何志旭教授在接受采訪時(shí)表示,,基因治療作為一種新興的治療手段,,在血友病等遺傳性疾病的治療中展現(xiàn)出了巨大的潛力。此次成功實(shí)施的基因治療不僅為患者帶來(lái)了顯著的治療效果,,也為今后在血友病領(lǐng)域的研究和治療提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn),。
血友病是一種血液遺傳性疾病,兒童的發(fā)生率相對(duì)較高,。病因是由于體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ(Factor Ⅷ,,八因子)或凝血因子Ⅸ(Factor Ⅸ,九因子),,而使患者終身凝血功能異常,。八因子缺乏引起的血友病稱為血友病A,九因子缺乏引起的稱為血友病B,。因?yàn)樾枰L(zhǎng)期接受凝血因子注射,,治療的成本也比較高,因此,,在血友病的療法中,,基因治療將成為一種趨勢(shì)。
“基因治療就是把血友病B患者的九因子在體外構(gòu)建,,然后重新輸注到患者體內(nèi),。它會(huì)靶向性地整合到肝臟細(xì)胞,持續(xù)分泌相應(yīng)的血友病因子,。在血友病的治療中,,基因治療可以糾正患者體內(nèi)凝血因子的缺陷,從而恢復(fù)其正常的凝血功能,。所以這種治療方式可以一勞永逸,,達(dá)到終身治療的目的?!焙沃拘窠淌谡f(shuō),。

何志旭教授表示,此次貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院成功實(shí)施的首例兒童血友病基因治療,,是西南地區(qū)首次為血友病患者實(shí)施基因治療,,也是國(guó)內(nèi)比較早開(kāi)展血友病基因治療的機(jī)構(gòu)。這項(xiàng)技術(shù)的成功是標(biāo)志著貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童血液科在血友病診療技術(shù)上已經(jīng)達(dá)到了國(guó)際先進(jìn)水平,,為血友病的治療開(kāi)辟了新的途徑,。未來(lái),隨著基因治療技術(shù)的不斷發(fā)展和完善,,相信將有更多血友病患者受益于這一先進(jìn)的治療手段,。
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