家住貴州的19歲B型血友病患者日前在貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院接受了基因治療,,復(fù)診后發(fā)現(xiàn)凝血功能已基本恢復(fù)正常,。這是貴州省開(kāi)展的首例B型血友病基因治療病例。
兒童血液病專家,、貴州省醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)主任委員,、貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童醫(yī)學(xué)中心學(xué)科帶頭人何志旭教授介紹,血友病是一種凝血因子缺乏導(dǎo)致凝血功能障礙的遺傳性出血性疾病,,也是嚴(yán)重危害健康的出生缺陷疾病,表現(xiàn)為自發(fā)或輕微損傷后長(zhǎng)時(shí)間出血,。
記者采訪了解到,定期注射凝血因子是血友病的常規(guī)治療方式,,但治療成本高,使用常規(guī)劑量的凝血因子,,患者仍然不能開(kāi)展劇烈運(yùn)動(dòng),,生活質(zhì)量依然受到影響,,隨時(shí)存在出血的風(fēng)險(xiǎn)。
貴醫(yī)附院兒童血液科主任金皎告訴記者,,2023年10月,,該患者接受了基因治療,,經(jīng)過(guò)靜脈輸注載有凝血八因子的基因藥物后,,在過(guò)去20余周里未出現(xiàn)出血癥狀。
“授人以魚,,不如授人以漁?;蛑委熆梢詭椭颊弋a(chǎn)生凝血因子,,達(dá)到治療疾病的目的,患者的生活質(zhì)量也得到大幅提高,?!苯痧ㄕf(shuō),。
何志旭建議,由于血友病屬于遺傳性疾病,,血友病患者、致病基因攜帶者和有血友病家族史的夫婦應(yīng)在孕前到有資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)接受遺傳咨詢,,懷孕后盡早開(kāi)展產(chǎn)前診斷。
據(jù)介紹,,貴州省首例A型血友病基因治療臨床研究已完成前期準(zhǔn)備工作,,貴醫(yī)附院兒童醫(yī)學(xué)中心即將開(kāi)展血友病A基因治療,。
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